Британские ученые успешно испытали первый препарат, нацеленный на причину болезни Хантингтона

Британские ученые провели успешные клинические испытания первого препарата, нацеленного на причину болезни Хантингтона. Лекарство помогло снизить в нервной системе уровень токсичного белка хантингтина.

Болезнь Хантингтона – генетическое заболевание нервной системы, которое на поздней стадии приводит к разрушению коры головного мозга. Болезнь развивается, когда ген НТТ кодирует белок хантингтин: мутантная форма белка оказывает токсичное действие на нервные клетки. Ученые Университетского колледжа Лондона (UCL) вводили экспериментальный препарат IONIS-HTTRx, направленный на экспрессию гена НТТ, в спинномозговую жидкость участников клинических испытаний. В процессе исследования доза препарата была увеличена. В клинических испытания участвовали 46 пациентов с болезнью Хантингтона на ранней стадии, которых разделили на экспериментальную группу и плацебо.

«Этот препарат впервые снизил уровень токсичного белка в нервной системе, а также оказался безопасным и хорошо переносимым пациентами», – сообщила директор Центра по изучению болезни Хантингтона при UCL и руководитель исследования Сара Табризи. По ее словам, полученные результаты крайне важны для страдающих от этого заболевания. Сейчас наиболее важно как можно скорее перейти к масштабных испытаниям, в которых будет проверена способность препарата замедлять прогрессирование заболевания, добавила Табризи. Об этом сообщается на сайте UCL.

 

Британские ученые успешно испытали первый препарат, нацеленный на причину болезни Хантингтона .